Idebenone [2,3-dimethoxy-5-methyl-6-(10-hydroxydecyl)-1,4-benzoquinone] ist ein synthetisch hergestellter Abkömmling des Coenzyms Q10. Coenzym Q10 ist ein essentieller Bestandteil der mitochondrialen Atmungskette, die für die ATP- bzw. Energieproduktion der Zellen verantwortlich ist. Darüber hinaus hat Coenzym Q10 eine Funktion als Antioxidant. Als solches schützt es die Zellmembranen vor einer Schädigung durch reaktive Stoffwechselprodukte, sogenannte Radikale. Daneben wird Coenzym Q10 auch eine Rolle bei der Stimulation von Nervenwachstumsfaktoren zugeschrieben.

Grundlegend hat Idebenone eine ähnliche Wirkung wie das Coenzym Q10. Es unterscheidet sich aber in einigen Punkten, die es für die FA nützlicher machen. Unter Umständen kann Coenzym Q10 (CoQ10) pro-oxidierend wirken. Diese Umstände betreffen [Hypoxien: Der herabgesetzte Sauerstoffgehalt des arteriellen Blutes, auch der Sauerstoffmangel in Geweben und Organen], zu denen es z. B. bei einem Herzanfall oder bei Kreislaufbeschwerden kommt, CoQ10 wirkt dann auto-oxidierend und setzt eine große Menge an Freien Radikalen frei, die in Folge zum Zelltod führen können. Wie bekannt ist, gibt es bei FA durch den Mangel an Frataxin ohnehin zu viele freie Radikale, also wird ein Mittel gebraucht, welches gleich wie CoQ10 wirkt, aber eine Freisetzung von freien Radikalen im Falle einer Hypoxie hemmt. Idebenone tut dies und setzt die Produktion von ATP auch bei einer Hypoxie fort. Wie CoQ10 wirkt auch Idebenone hauptsächlich in Herzzellen, was vor allem bei einer Kardiomyopathie zum Erfolg führen kann.

Da bei der FA sowohl ein gestörter Energiestoffwechsel mit einer Schädigung der mitochondrialen Atmungskette als auch vermehrter oxidativer Stress durch Radikale nachgewiesen werden konnte und darüber hinaus Idebenone in einem Modellversuch an humanem Herzhomogenat eine schützende Wirkung für die Atmungskette und die Zellmembranen hatte, bot sich Idebenone für erste Therapiestudien bei der Friedreich´schen Ataxie an.

Bei FA-Patienten kann neben dem Mangel an Frataxin auch ein Mangel an Vitamin E festgestellt werden. Vitamin E gilt als ein für den Körper wichtiger Fänger von gewebsschädigenden Sauerstoffradikalen, und das Coenzym Q10 als essentieller Cofaktor (Idebenone ist ein Derrivat davon!) im Metabolismus der Mitochondrien. Beide Prozesse sind bei Patienten der Friedreichschen Ataxie meist in Mitleidenschaft gezogen, was die verminderte Produktion dieser Substanzen bewirkt. Deshalb wurde Ataxiepatienten, die speziell ein starkes Defizit an Q10 und Vitamin E aufwiesen mit diesen Substanzen therapiert. Das Ergebnis war ein Energieanstieg, erzeugt von den Skelettmuskeln, und noch signifikanter vom Herzmuskel, dessen Aktivität ein fast normales Niveau erreichte. Bei FA-Patienten mit starkem Defizit an Vitamin E und Q10, diese Mittel verabreicht, könnte somit zur Verminderung der typischen Krankheitssymptome führen. (Quelle: "Friedreich's Ataxia: disease mechanisms, antioxidant and Coenzyme Q10 therapy", Cooper JM, Schapira AH, University Department of Clinical Neurosciences, Royal Free & University College Medical School, London)

Die Wirksamkeit der Behandlung der Friedreich´schen Ataxie mit Idebenone ist bislang nicht ausreichend wissenschaftlich nachgewiesen. Effekte sind vorwiegend für die Kardiomyopathie beschrieben. Da bislang keinerlei Nebenwirkungen beobachtet wurden, erscheint ein Behandlungsversuch insbesondere bei Friedreich-Patienten mit Kardiomyopathie jedoch gerechtfertigt.

Eng mit dem wissenschaftlichen Wirksamkeitsnachweis hängt die Frage der Kostenübernahme durch die Krankenkassen zusammen. Solange die Wirksamkeit nicht in kontrollierten Studien bewiesen ist.
Ich selbst nehme Idebenone seit Februar 2003 (5mg/kg/tgl) und bestelle es privat im Internet bei Smart-Nutrition. Die Zollbehörde benötigt lediglich eine kurze Bestätigung eines Arztes (in meinem Fall).