Uns stehen aufregende Zeiten bevor. Es besteht eine reelle Chance, dass die Zielgerade der FA-Forschung bald in Sicht kommen wird. Oder, um es anders auszudrücken, die Forschungsprojekte, die momentan laufen, eingeschlossen derer, die noch heuer klinische Tests durchlaufen werden, sehen so vielversprechend aus, dass wir alle daran glauben dürfen, dass daraus effektive Behandlungsmöglichkeiten entstehen werden. Es könnte sehr wohl sein, dass aus diesen Möglichkeiten ein Cocktail aus den unterschiedlichen Ansätzen entsteht und dass dieser Cocktail verschiedene Präparate enthalten wird, die im Moment Studien durchlaufen oder kurz davor stehen. Hier eine Aufzählung der verschiedenen Forschungsgebiete:

1. Idebenone (In Phase 2 bei NIH) Idebenone wird auch in Europa in den nächsten Monaten Phase 2 bis 3 durchlaufen. Die Untersuchung wird von demselben Pharmakonzern durchgeführt, der auch NIH mit Idebenone versorgt, nämlich Santhera. Wir haben hier bereits betont, dass Idebenone ein Antioxidant ist. Es frisst sozusagen freie Radikale auf, die ansonsten Schaden an den Zellen anrichten würden. Während Idebenone zwar ein Antioxidant sein mag, scheint es immer offensichtlicher zu werden, dass es sich dabei jedoch auch um etwas mehr handelt. Es scheint auch den Mitochondrien zu helfen, Elektronen so entlang den Mitochondrienwänden zu bewegen, dass mehr Energie und weniger freie Radikale produziert werden.
2. Mitoquinone: Es wird gerade geplant, Phase zwei der klinischen Untersuchungen zu starten und zwar in Australien, ( MURDOCH Institut, Martin Delatycki ) und Kalifornien (UCLA, Sue Perlman). MitoQ ist Coenzym Q10 plus einem kleinen Zusatz, der es genau zu den Mitochondrien leitet. Die Wissenschaftler um MitoQ erwarten, dass es sich dabei um ein sehr effektives Antioxidant handelt, da es sich in einem viel höheren Level auf die Mitochondrien konzentriert und freie Radikale genau da fangen soll, wo sie produziert werden und den meisten Schaden anrichten. Mehr dazu hier ->
3. A-0001(Edison Pharmaceuticals): Es wird gerade geplant, die Phase zwei der klinischen Studie circa um die Mitte dieses Jahres einzuleiten. Leitende Funktionen in der Entwicklung dieses Medikamentes haben Dr. Guy Miller von Edison, Dr. Rob Wilson von der University of Pennsylvania and Dr. Sid Hecht von der University of Virginia. Sie berichten, dass A-0001 selbstständig in die Mitochondrien eindringt und so dazu dient, Elektronen reibungslos entlang der Mitochondrienwände zu transportieren, so dass vielmehr Energie produziert wird und viel weniger freie Radikale entstehen. Dieser Elektronenfluss wird normalerweise von Eisen-Schwefelverbindungen durchgeführt, bei deren Bildung das Protein Frataxin beteiligt ist. Da die FA Patienten ein viel geringeres Niveau des Proteins Frataxin aufweisen, neigen die Elektronen dazu, sich entlang der Mitochondrienwände zu stauen und zu früh zu entkommen,  so dass freie Radikale entstehen und der Prozess der Energieproduktion nicht immer vollständig vollzogen wird. Alles in allem glauben die Forscher, dass Substanzen, wie A-0001 eine sehr gute Chance haben, das niedrige Frataxin-Level zu kompensieren, so dass entscheidend mehr Energie produziert wird und entscheidend weniger oxidativer Schaden entsteht.
4. Medikamente, die das Frataxin-Niveau anheben könnten: FARA arbeitet intensiv an zwei aufregenden Projekten in dieser Kategorie.
a) Eines steht unter der Leitung von Dr. J. Gottesfeld am Scripps Research Institut in La Jolla, Kalifornien. Äußerst viel versprechend wird gezeigt, dass die Komponenten mit denen er arbeitet das Frataxin-Level in Blutzellkulturen von Patienten anhebt bis zu und über das Frataxin-Level derer Geschwister, die nur Träger sind. Diese Komponenten arbeiten nicht an den Mitochondrien sondern im Zellkern, an dem Chromosom, das das FA-Gen trägt. 
b) rhuEPO: In Österreich haben Dr. Barbara Schreiber-Mojdehkar, Dr. B. Sturm und deren Team ein Medikament (rhuEPO) im Labor verwendet, um den Frataxin-Level um das zwei- bis fünffache anzuheben. Der Vorteil dabei, einen bereits anerkannten Stoff zu finden, wäre, dass dieser nicht sämtliche Prüfmechanismen durchlaufen müsste, welcher es bei neuen Medikamenten grundsätzlich bedarf. Mehr dazu hier ->

Im Grossen und Ganzen kann man sagen, dass dieser Ansatz, das Frataxin-Level anzuheben, sich sehr schnell durchsetzen könnte. Der mögliche Vorteil dieser Substanz ist enorm. Wir müssen uns klar sein, dass Zellkulturen keine Menschen sind. Viel muss getan werden, dass diese aufregenden  Zellkulturen-Resultate auch bei unseren Patienten zu erzielen sind.

Die Zukunft
Wir sind weiterhin davon überzeugt, dass es bald eine Therapie für FA geben wird, aber es gibt immer noch viel zu tun. Da bis jetzt nur im Labor geforscht wurde. Die Forschungsarbeit ist jedenfalls aufregend und Behandlungsmöglichkeiten sind bereits so nah. Wir können zumindest schon mal sagen, dass eine Behandlung kommen wird, die Frage ist nur wann.. Alle diese wundervollen Wissenschaftler sind zunehmend der Überzeugung, dass so ein Cocktail die Erkrankung im Forschreiten aufhält.

Was für eine Happy-Hour werden wir alle mit diesem Cocktail haben!