Da die genetische Modifikation eines lebenden Organismus als nahezu unmöglich erweist,  versucht man momentan, auch über andere Methoden Therapieansätze zu entwickeln, und zwar, indem man aus einem Organismus Stammzellen isoliert und mit diesen weiterarbeitet.

In einem höher entwickelten Organismus reicht es nicht mehr aus, dass nur ein bestimmter Zelltypus alle Funktionen übernimmt (Atmung, Resorption, Entgiftung etc.), es müssen sich für die jeweiligen Aufgaben Zellen spezialisieren. (Man kann nicht Polizist, Arzt, Feuerwehrmann, Verbrecher, Patient und Brandherd gleichzeitig sein, Anmerkung des Autors.) Wichtig ist dabei, dass das Erbmaterial beim Differenzieren (Entwickeln) der Zellen immer gleich bleibt. Es werden bei den unterschiedlichen Zelltypen eines Organismus also nur die Gene der Zellen unterschiedlich aktiviert.

All diese spezialisierten Zellen entstehen aus weniger spezialisierten Vorläuferzellen bis zurück zur sogenannten pluripotenten Stammzelle. Solche Urzellen sind im adulten Organismus nur mehr gering in bestimmten Körperregionen (wie dem Rückenmark) zu finden, da die Organe schon ausgereift sind. Pluripotente Stammzellen werden vom Menschen heutzutage aus Gewebe wie Nabelschnurblut oder der Plazenta gewonnen. Die Gewinnung aus humanen Embryonen ist gesetzlich umstritten und deshalb von Land zu Land verschieden.
Eines der großen Ziele der Stammzellenforschung wäre natürlich die Isolierung von Stammzellen eines jeden Individuums für sich, um bei der Erkrankung eines Organs die Stammzellen entsprechend dem Organ anzuzüchten und das geschädigte Gewebe so durch gesundes Gewebe, welches das Immunsystem als eigenes anerkennt und nicht abstößt, zu ersetzen. (Man schafft sich so im Prinzip sein persönliches Ersatzteillager, Anmerkung des Autors.) Was derartig hochgesteckte Ziele angeht, steckt die Stammzellenforschung jedoch noch in den Kinderschuhen.

Weiters besteht die Möglichkeit der gentherapeutischen Veränderung von isolierten Stammzellen. Man isoliert sie aus einem Organismus, der aufgrund eines Gendefektes z.B. ein bestimmtes Gewebe (oder Protein) nicht richtig synthetisiert, und modifiziert die Zellen mittels gentherapeutischer Methoden (siehe Gentherapie – allgemein). Dann  züchtet man sie außerhalb des Körpers an und implantiert sie in das kranke Gewebe. Ob dies jedoch gezielt zu einer Regeneration des betroffenen Gewebes führen kann, ist noch nicht sicher.