Deferiprone ist ein Eisenchelatbildner, der ursprünglich zur Reduzierung der Eisenüberlast für eine andere Erkrankung entwickelt wurde. Es fördert hier die Eisenausscheidung und verhindert die Eisenakkumulation (Anhäufung).

Diese placebokontrollierte Studie geht über 1 Jahr. Es werden 3 Dosierungen (40 mg/kg, 60 mg/kg und eben Placebo) getestet. Eine Pilotstudie an 9 Kindern (zw. 5 und 14 Jahren) ohne Kardiomyopathie, die Ferriprox in 2 Dosierungen von 20 mg/kg bzw. 30 mg/kg bekommen haben, ergab bei 8 von den 9 Kindern klaqre Verbesserungen verschiedener Symptome wie das ausführen von Bewegungen, der Sprache, dem Gleichgewicht oder der Blasenfunktion. Außerdem fand man eine Reduktion der Eisenmenge im Kleinhirn.

Die schwerwiegendste Nebenwirkung ist das Auftreten sehr niedriger Leukozytenwerte.Diese Nebenwirkung tritt bei 1 von 100 Personen auf und kann auch zu einer Infektion führen.Weitere Nebenwirkungen sind Übelkeit, Erbrechen, Bauchschmerzen und verstärkter Appetit.Phasen von milden und vorübergehenden Durchfällen können auch auftreten. 

Wir können auf die Endergebnisse dieser Studie gespaant sein.