| Dienstag, 8. Juni 2004 - Forscher haben eine effektivere IV-Einspritzungsmethode eines neuen Virus entwickelt, der effizient Gene an Muskel- sowie Herzzellen im Körper liefert. Dies wurde bei der 7. jährlichen Sitzung der amerikanischen Gesellschaft für Gentherapie (ASGT) präsentiert.
Die Entwicklung stellt eine praktische Lösung zum Problem dar, wie man die Gentherapie für neurodegenerative Krankheiten effektiv einsetzen kann. An Tiermodellen mit SCA1 (spinozerebelläre Ataxie Typ 1) konnte diese Methode bereits erfolgreich von Beverly Davidson und ihrem Team an der University Iowa getestet werden.
Sie verwendeten eine Methode, die von Paul Gregorevic, PhD und Kollegen vom Muscular Dystrophy Cooperative Research Center an der University Washington entwickelt wurde. Dabei benutzt man ein erst kürzlich beschriebenes harmloses Virus, genannt Adeno-Associated Virus Typ 6 (vAAV6) in einer neuen Weise. Anstatt mehrerer Einspritzungen der Viren in einzelne Muskeln vorzunehmen, spritzt man das vAAV6, welches das gewünschte, gesunde Gen enthält, in eine Ader einer Maus. Das Virus ist dann fähig, über den Blutstrom das Gen im ganzen Körper zu verbreiten.
Bisher musste man an Mäusen hunderte Einspritzungen in alle verschiedenen Muskelgruppen (einschließlich der Zellmembrane und der Muskeln im Stamm und in den Gliedern) vornehmen.
Das AAV ist in nahezu jedem menschlichen Körper vorhanden, blieb aber aufgrund seiner Harmlosigkeit lange unbeachtet, erst jetzt erkannte man, dass sich das AAV als exzellentes Transportmittel für Gene eignet.
Demnächst beginnen Studien, die die Effekte dieser Therapiemethode bei Mäusen mit Muskeldystrophie demonstrieren sollen. Dies könnte die Aussichten möglicherweise verbessern, dass effektive Behandlungsmöglichkeiten für eine Vielzahl von Krankheiten innerhalb der nächsten Jahre entwickelt werden könnten.
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