Ein Forscherteam unter der Leitung von IAN E. ALEXANDER von der Gene Therapy Research Unit am Children’s Hospital at Westmead und dem Children’s Medical Research Institut in Westmead, Sydney erstellte AAViren  und LViren (siehe auch Newsartikel vom 8. Juni 2004), die die korrekte DNA, welche für Frataxin kodiert beinhalten, und untersuchte ihre Fähigkeit  FA+ Fibroblastenzelllinien (Fibroblasten: Vorläuferzellen aus denen sich spezielle Zelltypen etablieren können) zu infizieren, und die Produktion des Proteins Frataxin in den geschwächten Mitochondrien der Zellen zu verstärken. Dieses Vorhaben erwies sich als erfolgreich.Da ja bereits transgene Mausmodelle für die FA erforscht wurden, kann dies möglicherweise bald am lebenden Organismus getestet werden.

In der hier diskutierten aktuellen Publikation von JANE FLEMING et al wird in erster Linie beschrieben, das mit der Methode des Gentransfers, basierend auf viraler Infektion mittels AAV (Adeno-assoziiertes Virus) und LV (Lentivirus), das Frataxin-Gen erfolgreich in Fibroblasten integriert und das Protein synthetisiert werden konnte. Dies führte zu einer Verringerung des oxidativen Stresses und einem Anstieg im Eisenhaushalt der Mitochondrien in FA+ Fibroblastenzelllinien.

fataxie.net hat auch Frau Dr. Brigitte Nina Sturm vom Institut für Medizinische Chemie an der Medizinische Universität Wien dazu befragt: „Im Allgemeinen klingt der Titel vielleicht spannender als es wirklich ist. Diese „Viren-Vektoren“ werden schon seit einigen Jahren in der Forschung verwendet um, je nach Krankheit, im Reagenzglas bzw. in der Zellkultur spezifische Proteine gezielt zu vermehren oder zu vermindern, um z.B. die Krankheitsursache zu simulieren. Für diese Technik werden bereits verschiedene Virenarten, dem zu behandelndem Zelltyp entsprechend, eingesetzt.
Das Ziel, oder besser gesagt der Traum vieler Genetiker, ist es Patienten mit genetischen Krankheiten mittels u. a. solcher Methoden zu heilen. Das derzeitige Problem liegt jedoch darin, das Viren eigentlich parasitäre molekulare Verbindungen*, und somit, generell für alle Lebensformen, in erster Linie schädlich sind.
Für Versuchszwecke sind in Amerika bereits Patienten mit genetisch modifizierten Viren behandelt worden. Jedoch aufgrund der Fähigkeit der Viren zur ständigen Mutation, was durch ihr kleines Erbgut möglich ist, konnten sich die Viren im weiteren Versuchsablauf unkontrolliert vermehren, was unglücklicherweise zum Tod einiger Patienten führte. Es ist somit ein noch zu gefährliches „Spiel“, da man die Anpassung der Viren an ihre Wirtsorganismen noch nicht ausreichend unter Kontrolle hat.
In ferner Zukunft besteht jedoch vielleicht die Möglichkeit diese Methodik zu verfeinern und erfolgreich anzuwenden. Bis dahin werden aber noch sehr viel Forschungsarbeit und somit viele Gelder nötig sein, um alle Risiken ausschließen zu können!“

Erklärungen:
FA+ Zellen (Patienten) mit defektem Gen für das Protein Frataxin
*: Viren gelten nicht als lebende Organismen, da sie sich ohne entsprechendem Wirtsorganismus nicht vermehren können

Das gesamte Paper gibt es natürlich hier zum Download.