Aufbauend auf die Forschungspublikation über die Wirkung von humanem rekombinanten Erythropoetin (rhuEPO) bei FA in vitro (siehe: front_content.php?client=1&lang=1&idcat=41&idart=127) wurde ein Testversuch, bei dem diese Substanz erstmals am lebenden Organismus getestet werden soll, geplant. Für diese Studie wurde die Universitätsklinik Innsbruck, die derzeit mehrere FA-Patienten behandelt, auserwählt. Nach längerem Hin und Her mit Prüfkommitees bzw. Ethikkommissionen konnte diese Studie vor kurzem endlich gestartet werden.

Der Testversuch trägt den Titel „Pilotstudie zur Beurteilung der Wirksamkeit von Erythropoetin in der Behandlung von Patienten mit Friedreich Ataxie“.
Das Primärziel dieser Studie ist eine stabile Erhöhung des Proteins Frataxin in Lymphozyten (Blutzellen).Weiters soll natürlich auch die Wirkung von rhuEPO auf Symptome bzw. den Verlauf der Erkrankung und eine mögliche Verbesserung des Allgemeinzustandes erfasst werden.

An 11 Patienten findet momentan die erste Phase dieser Studie, die nur 8 Wochen beträgt, statt. Während dieser 8 Wochen bekommen alle Patienten eine einheitliche Dosis rhuEPO in Form von Spritzen (3 x wöchentlich subkutan) verabreicht. Diese Phase einer Studie nennt man „Proof of concept“, wo zunächst gezeigt werden muss, dass eine dauerhafte Erhöhung des Frataxin-Spiegels erzielt wird. Erst dann kann der Testversuch eitergeführt, wobei eine Pause für weitere Verhandlungen (Kassen, Sponsoren) entstehen wird. Diese Phase der Studie nennt man „Study of Dose“, welche dann 1 Jahr dauert und bei der versucht wird, die richtige Dosis für eine Therapi der FA zu finden.
Obwohl das Hauptziel lei* die Aufregulierung von Frataxin in Blutzellen ist, besteht eine berechtigte Hoffnung, dass dadurch eine positive Wirkung auf das zentrale Nervensystem (spinale Ataxie) und somit eine klare Verbesserung der Lebensqualität von FA-Patienten erzielt werden kann.

fataxie.net wird über den weiteren Verlauf dieser Studie berichten. Auch im fataxie.net-Forum gibt es einen eigenen Thread dazu: phpBB/viewtopic.php?t=534

* Anm. des Autors: lei = nur! Sorry, meine Sekretärn kommt aus Kärnten!